Garantir o acesso ao tratamento para AME (Atrofia Muscular Espinhal) continua sendo um dos principais desafios enfrentados por pacientes, familiares e profissionais de saúde. Mesmo com avanços significativos no diagnóstico e na disponibilidade de terapias inovadoras, fatores como distância geográfica, complexidade clínica e limitações logísticas podem comprometer o início do tratamento, especialmente quando existem janelas críticas de tempo.

Recentemente, a Funcional Health Tech conduziu uma operação inédita que possibilitou que uma criança diagnosticada com AME chegasse a um centro especializado e realizasse sua terapia dentro do prazo necessário. O caso reforça a importância de integrar coordenação clínica, gestão operacional e suporte às famílias para transformar a disponibilidade do tratamento em acesso real ao cuidado.

O desafio do acesso ao tratamento para AME no Brasil

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara que afeta a capacidade dos neurônios motores de controlar os movimentos musculares. Segundo dados do Ministério da Saúde, a condição já soma mais de 1.500 casos registrados no país.

Embora existam terapias capazes de mudar significativamente o prognóstico dos pacientes, o sucesso do tratamento depende de fatores que vão além da aprovação ou disponibilização do medicamento.

Entre os principais desafios estão:

• Distância entre o paciente e os centros especializados;
• Necessidade de transporte adaptado;
• Complexidade clínica dos casos;
• Dependência de suporte respiratório;
• Cumprimento de janelas terapêuticas restritas;
• Coordenação entre diferentes profissionais e instituições.

Em doenças raras como a AME, cada etapa da jornada pode impactar diretamente os resultados clínicos.

Quando a logística também faz parte do cuidado

A operação realizada pela Funcional teve como foco uma paciente pediátrica residente em uma área rural do Espírito Santo.

Devido à gravidade do quadro clínico, a criança dependia de suporte respiratório contínuo e não podia ser transportada por meios convencionais. Além disso, havia uma janela restrita para a realização da terapia, disponibilizada pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Nesse contexto, garantir o deslocamento da paciente tornou-se tão importante quanto o próprio tratamento.

Foi necessário estruturar uma operação integrada envolvendo:

• Avaliação clínica especializada;
• Alinhamento entre equipes médicas;
• Coordenação com familiares;
• Articulação com parceiros especializados;
• Transporte terrestre em UTI móvel;
• Transporte aéreo em UTI aérea;
• Monitoramento de todas as etapas da jornada.

Todo o processo foi concluído em apenas nove dias úteis, prazo significativamente inferior ao normalmente observado em operações dessa complexidade.

Como resultado, a paciente chegou ao centro de referência dentro do período previsto para realização da terapia e concluiu o tratamento com sucesso.

Como os Programas de Suporte ao Paciente ampliam o acesso ao cuidado

O caso demonstra uma evolução importante no papel dos Programas de Suporte ao Paciente (PSP).

Tradicionalmente, esses programas atuam no apoio ao acesso, orientação e adesão ao tratamento. Porém, em condições raras e de alta complexidade, o suporte precisa ser ainda mais abrangente.

Isso inclui:

Coordenação clínica

Integração entre profissionais de saúde envolvidos no acompanhamento do paciente.

Gestão operacional

Planejamento e execução de processos logísticos complexos para garantir que o tratamento aconteça no tempo adequado.

Apoio às famílias

Orientação e acompanhamento durante toda a jornada, reduzindo inseguranças e facilitando a tomada de decisão.

Remoção de barreiras de acesso

Identificação e solução de obstáculos que possam atrasar ou impedir o início da terapia.

Essa abordagem contribui para que o paciente tenha condições reais de acessar o cuidado prescrito, especialmente em situações de alta complexidade.

O papel da integração na jornada de pacientes com doenças raras

As doenças raras exigem um olhar diferenciado sobre a jornada do paciente.

Muitas vezes, o tratamento já está disponível, mas dificuldades operacionais podem representar barreiras tão relevantes quanto os próprios desafios clínicos.

Por isso, modelos que integram:

• Inteligência de dados;
• Navegação do paciente;
• Coordenação assistencial;
• Gestão logística;
• Relacionamento com famílias;
• Acompanhamento da adesão;

tornam-se fundamentais para garantir melhores desfechos em saúde.

Segundo Oscar Basto, Diretor de Negócios Pharma da Funcional Health Tech:

“Esse modelo amplia o papel dos Programas de Suporte ao Paciente ao integrar coordenação clínica, gestão operacional e apoio às famílias. Em casos como este, o sucesso depende de uma engrenagem multissetorial, onde a Funcional atua para que o esforço do ecossistema se converta em acesso real e no tempo certo. Nosso objetivo é remover barreiras que possam comprometer a adesão, e quando falamos de doenças raras, cada dia faz diferença.”

O futuro do acesso ao tratamento em terapias de alta complexidade

A experiência reforça uma tendência crescente no setor de saúde: o sucesso terapêutico depende cada vez mais da capacidade de conectar todos os agentes da jornada do paciente.

Em terapias de alta complexidade, especialmente para doenças raras, o cuidado vai além do tratamento em si. Ele envolve planejamento, coordenação e ações capazes de garantir que o paciente chegue ao local certo, no momento certo e nas condições adequadas para receber a terapia.

Ao ampliar sua atuação em modelos integrados de suporte, a Funcional Health Tech fortalece seu compromisso com a remoção de barreiras de acesso e com a construção de jornadas de cuidado cada vez mais eficientes, humanas e centradas nas necessidades dos pacientes.